NT-rådet säger nej till genterapin Hemgenix för blödarsjuka

Idag får patienter med hemofili B (eller blödarsjuka typ B) en förebyggande behandling med faktor IX-koncentrat för att parera den medfödda bristen på koagulationsfaktor IX, ett protein som behövs för att stoppa blödningar.

Hemgenix (etranakogen-dezaparvovek), utvecklat av CSL Behring, är en genterapi och engångsbehandling som med hjälp av en vektor levererar kopior av den gen som kodar för den saknade koagulationsfaktor IX. På så sätt behandlas grundorsaken till hemofilin, och sjukdomen skulle potentiellt kunna botas.